신라젠 BAL0891 FDA 희귀의약품 지정, 임상·주가 영향은?

신라젠은 개발 중인 항암 후보물질 BAL0891이 미국 식품의약국(FDA)에서 급성골수성백혈병 대상 희귀의약품으로 지정됐다고 밝히면서 관심이 커졌다. 이 소식이 전해진 25일 주가는 장중 상한가까지 올랐으며, 시장은 희귀의약품 지정이 임상 개발 과정에 제공하는 지원과 비용 혜택에 주목한 것으로 보인다.

핵심 내용

• BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 TTK와 PLK1 단백질을 동시에 표적으로 하는 항암 치료제 후보물질이다.
• FDA 희귀의약품 지정 대상은 급성골수성백혈병이다. 이 질환은 골수 안의 백혈구가 암세포로 변해 빠르게 증식하는 혈액암으로 설명된다.
• 해당 후보물질은 현재 고형암과 혈액암을 대상으로 글로벌 임상 1상이 진행 중이다.
• 신라젠은 2022년 스위스 제약사 바실리아에서 BAL0891을 도입했고, 이후 네덜란드 바이오 기업이 보유했던 특허와 권리도 확보했다.

희귀의약품 지정이 의미하는 지원

FDA 희귀의약품은 미국 환자 수가 20만 명 미만인 희귀질환 치료제 개발을 대상으로 한다. 이번 지정에 따라 신라젠은 FDA 임상 연구비 지원 사업에 신청할 자격을 얻고, 미국 임상시험 비용의 25% 세액 공제와 임상시험계획 관련 자문·신속 심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다.

다만 희귀의약품 지정은 BAL0891의 허가나 임상 성공을 뜻하는 결정으로 제시되지는 않았다. 공개된 내용만으로는 임상 1상 결과와 이후 개발 일정, 실제 허가 여부는 확인되지 않는다.

주가가 급등한 배경

관련 발표 당일 오후 12시 20분 기준 주가는 전 거래일보다 29.82% 오른 2960원으로, 상한가에 거래됐다. 급성골수성백혈병을 대상으로 한 미국 FDA 지정 사실과 함께, 향후 임상 수행 시 지원·세제 혜택을 받을 수 있다는 점이 주가 반응의 직접적인 계기가 됐다.